Деньги нашлись, но регулирование осталось - Редкие заболевания просят тонкой настройки законодательства - "Коммерсантъ" - Издательский Дом КоммерсантЪ.

21:12 05.03.2019
(обновлено: 21:12 05.03.2019)

Расширение программы «Семь нозологий» перенесло часть тягот по финансированию лечения редких (орфанных) заболеваний на федеральный бюджет. Это высвободило средства регионов — теперь они могут быть перенаправлены на лечение болезней, не попавших в федеральную программу. Однако кроме финансовых ресурсов, при лечении орфанных заболеваний нужны и регуляторные меры, которые позволят повысить качество жизни и эффективность лечения таких пациентов, избавят их от необходимости проводить жизнь в стационаре и повысят доступность медпомощи для тех, кому сейчас чиновники Минздрава отказывают в госпитализации, рекомендуя им лечение по месту жительства.


Число детей с орфанными заболеваниями в России неуклонно растет. По данным федерального регистра, если в 2013 году их насчитывалось в стране около 5,5 тыс., то в 2018-м — около 9 тыс. детей. Такие цифры на Всероссийском форуме по орфанным заболеваниям привела уполномоченный при президенте по правам ребенка Анна Кузнецова. В январе этого года вступил в силу закон о расширении списка орфанных (редких) заболеваний, при которых закупки препаратов проводятся за счет государственного бюджета. Перечень диагнозов, покрываемых программой «Семь нозологий» — она стартовала в РФ в 2008 году и считается довольно успешным проектом государства в системе здравоохранения,— с этого года расширился до 12, а обеспечение граждан лекарственными препаратами и специализированными продуктами питания для лечения этих заболеваний теперь будет проводиться централизованно за федеральный счет.

Такое облегчение финансовой нагрузки на региональные бюджеты выгодно также и тем пациентам, которые не попали в госпрограмму высокозатратных нозологий, поскольку считается, что средства, оставшиеся в региональных бюджетах, могут быть своевременно перенаправлены на оказание им необходимой помощи. Пациенты, которые относятся к перечню из 24 заболеваний, не входящих в государственную программу ВЗН, по закону также имеют гарантии лекарственного обеспечения за счет государства.

Тем не менее не для всех категорий пациентов с орфанными диагнозами ситуация изменилась в лучшую сторону: препараты и лечение для таких пациентов остаются очень дороги, и они могут надеяться лишь на собственные средства или на спонсоров. Немалая часть таких пациентов — дети, в частности — с диагнозом синдрома короткой кишки (СКК).

Как правило, СКК развивается после хирургического удаления большого участка тонкой кишки и возникает, если остающаяся часть тонкой кишки не может обеспечить всасывания питательных веществ и жидкости в необходимом количестве. Отсутствие квалифицированной помощи при этом заболевании может привести к задержке физического и психомоторного развития, печеночной недостаточности, целому ряду осложнений и гибели в результате дефицита питания. С сентября 2017 года синдром короткой кишки (СКК) включен в перечень редких заболеваний (размещен на сайте Министерства здравоохранения РФ). По данным пациентской организации «Ветер надежд», в России сейчас насчитывается около 170 детей с этим редким заболеванием и 50 взрослых. Для сравнения, во Франции их около ста человек, в Великобритании — около 500, в Польше — около 200 детей и 800 взрослых. По мнению специалистов, в России много пациентов с СКК еще не выявлено. Об этом свидетельствует и то, что ежегодно количество детей в РФ, которым ставится этот диагноз, увеличивается на 10–15 человек.

Лечение пациентов с СКК заключается в проведении хирургической операции и последующем парентеральном питании (ПП), которое для них жизненно необходимо — оно вводится с помощью катетера внутривенно и позволяет детям расти и развиваться. При этом пациенты должны быть обеспечены ПП в течение всей жизни.

Лекарства против орфанных заболеваний закупят досрочно

Основных проблем в лечении и проведении терапии детям с диагнозом СКК на сегодняшний день несколько. Во-первых, есть сложности с государственным финансированием лечения и обеспечения питания. Ребенок с таким диагнозом может получить лечение и необходимое питание из бюджета не потому, что его диагноз относится к орфанным заболеваниям, а лишь по закону о детях-инвалидах либо по закону о паллиативной помощи. Поэтому родителям в регионах часто приходится быть очень активными и обращаться за помощью к юристам, чтобы доказать необходимость финансирования лечения и специализированного питания для ребенка.

Во-вторых, стоимость хирургического лечения и терапии высока. По словам гендиректора организации «Ветер надежд» Евгении Биркая, стоимость хирургической операции для детей в РФ может составлять от €30 тыс. до €100 тыс., а парентеральное питание и лекарства, которое пациент должен принимать пожизненно, обходятся еще примерно в 200–250 тыс. руб. в месяц. В-третьих, в России нет системы лечения СКК на дому. Даже если родителям удалось добиться госфинансирования лечения и закупки питания, то получать его пациент может только в стационаре: использование центральных венозных катетеров в домашних условиях не узаконено.

Поскольку больной ребенок с СКК должен получать ПП в течение продолжительного времени, преимущественно ночью, во время сна — то фактически он вынужден жить в больнице.

«Отсутствие законодательно-правовой базы для стационар-замещающих технологий приводит к тому, что у пациента начинаются проблемы с обеспечением парентерального питания,— говорит детский хирург Юлия Аверьянова.— Каждому ребенку, которого мы сегодня выписываем после операции, мы стараемся найти спонсора, который бы взял на себя его обеспечение питанием хотя бы на первые шесть месяцев. Мы же не можем выписать ребенка на голодную смерть. Такая система приводит к тому, что пациенты с СКК накапливаются в нашем отделении, и это затормаживает поступление других из-за ограниченного числа койко-мест».

Как считает детский хирург, в мировой практике широко используются стационар-замещающие технологии, или home care — парентеральное питание и лекарственная терапия больным СКК проводятся дома. По мнению ведущих специалистов в сфере здравоохранения, в настоящее время в связи с развитием высокотехнологичных методов осуществление парентерального питания на дому вполне обосновано и является общемировой практикой.

Это снижает число инфекционных осложнений, улучшает эмоциональное состояние больных и членов их семей и уменьшает затраты на стационарное лечение и загрузку медперсонала.

«Сейчас применение парентерального питания в домашних условиях возможно исключительно по решению врачебной комиссии, и то зачастую необходимость этого нужно еще доказать в суде,— подтверждает гендиректор пациентской организации "Ветер надежд" Евгения Биркая.— Кроме того, у нас нет портативных инфузионных насосов, которые помещались бы в рюкзак, позволяли бы человеку быть мобильным: ходить в институт, на работу, в школу. Все пациенты привязаны дома к капельнице по 12–17 часов в ночное время. В европейских странах считается, что парентеральное питание должно приниматься в дневные часы, как еда обычного человека. По проблемам парентерального питания Минздравом пока не делается ничего».

Есть в РФ и проблема установления и продления инвалидности при диагнозе с СКК: нет четкого определения того, на какой период устанавливается инвалидность детям с CКК.

По словам доктора Юлии Аверьяновой, существует ряд клинических рекомендаций, подготовленных сообществом врачей-педиатров совместно с пациентскими организациями для рассмотрения в Министерстве здравоохранения. Они могли бы лечь в основу формирования нормативных актов, законов, регулирующих систему выделения финансовых средств на лечение больных и обеспечение их необходимым питанием, внедрение в стране стационар-замещающих технологий, создание системы маршрутизации от постановки ребенку диагноза СКК до обеспечения жизненно необходимым питанием. Однако, добавляет доктор, все рекомендации медицинского сообщества пока остаются вне внимания властей — а врачи российских клиник, принимающие детей с СКК, продолжают искать спонсоров практически для каждого пациента.

Кто займется поставками препаратов против орфанных заболеваний

«Сейчас мы нередко видим, что чиновники пытаются решить проблему, не расширяя клинико-статистические группы (КСГ) и не добавляя хирургические операции, которые мы делаем в нашем центре, в перечень высокотехнологичных видов медпомощи (ВМП), предусматривающий обычно более высокое бюджетное финансирование,— заключает Юлия Аверьянова.— Мы видим, что имеет место сокращение количества поступающих больных, поскольку им отказано в госпитализации и рекомендовано лечение по месту жительства. Именно поэтому сейчас никто точно не знает, сколько в России пациентов с СКК. Я думаю, гораздо больше, чем значится в реестре. У нас в стране они — дети-невидимки».

«Действительно, такая проблема на сегодняшний день есть,— подтверждает Анна Кузнецова.— Но она гораздо шире и касается не только пациентов с заболеванием СКК, но и пациентов с другими тяжелыми патологиями и нарушениями всасываемости ЖКТ, а также тех больных, которые вынуждены по жизненным показаниям проводить длительные (пожизненные) внутривенные инфузии в домашних условиях или иные медицинские манипуляции для поддержания жизни хронических прогрессирующих больных». По ее словам, тема обеспечения лечебным питанием таких пациентов и другими препаратами для восстановительной терапии в домашних условиях обсуждалась в ноябре 2018 года на заседании экспертного совета при уполномоченном при президенте РФ по правам ребенка по вопросам обеспечения лекарственными препаратами детей-инвалидов. «Был разработан план действий, аккумулирующий все наши предложения, которые сегодня есть по теме обеспечения лекарствами детей. Документ направлен в Минздрав для оценки на предмет необходимости внесения изменений в действующее законодательство»,— добавила Анна Кузнецова.